Hvad er Orphacol - Cholsyre, og hvad bruges det til?
Orphacol er et lægemiddel, der indeholder cholsyre, et stof, der findes i galde, der bruges til at fordøje fedt. Orphacol er indiceret til behandling af voksne og børn fra en måneds alder, der ikke er i stand til at producere galde på grund af en "genetisk abnormitet. Det bruges til patienter, der ikke har tilstrækkelige mængder af to specifikke leverenzymer (3β-hydroxy-Δ5 -C27-steroidoxidoreduktase eller 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reduktase). "Cholsyre. Når der er mangel på disse primære galdesyrer, producerer kroppen unormale galdesyrer, som kan skade leveren, hvilket kan resultere i alvorligt leversvigt. Da antallet af patienter med medfødte fejl ved primær galdesyresyntese er lavt, betragtes sygdommen som ' sjælden ', og Orphacol blev udpeget som' forældreløs medicin '(et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 18. december 2002.
Hvordan bruges Orphacol - Cholsyre?
Medicinen kan kun fås på recept, og behandling med Orphacol bør startes og overvåges af en læge, der har specialiseret sig i leversygdom. Orphacol fås i kapselform og skal tages på omtrent samme tid hver dag med et måltid. Den daglige dosis er mellem 5 og 15 mg pr. Kg legemsvægt, justeret for hver patient i henhold til galdesyrestatus, startende fra en minimum daglig dosis på 50 mg op til en maksimal dosis på 500 mg. Hos børn, der ikke kan sluge kapsler , kan deres indhold tilsættes til flaske mælk eller frugtjuice. Behandlingen bør stoppes, hvis leverfunktionen ikke forbedres inden for tre måneder.
Hvordan virker Orphacol - Cholsyre?
Cholsyre er den vigtigste primære galdesyre produceret af leveren. Cholsyre indeholdt i Orphacol erstatter den cholsyre, der skal produceres af patientens krop. Dette hjælper med at reducere produktionen af unormale galdesyrer og fremmer den normale aktivitet af galde i fordøjelsessystemet og lindrer symptomerne på tilstanden.
Hvilken fordel har Orphacol - Cholsyre vist under undersøgelserne?
Da cholsyre er et kendt stof, og dets anvendelse i disse enzymmangel er veletableret, fremlagde ansøgeren data fra den videnskabelige litteratur Ansøgeren præsenterede data fra den videnskabelige litteratur, indsamlet om 49 patienter med medfødte fejl ved syntese af de primære galdesyrer (38 patienter med 3β-hydroxy-Δ5-C27-steroidoxidoreduktasemangel og 11 patienter med 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reduktasemangel). Han sammenlignede derefter virkningerne på 28 forsøgspersoner behandlet med cholsyre sammenlignet med virkningerne på patienter behandlet med forskellige galdesyrer eller ikke er i substitutionsterapi.Ud fra den videnskabelige litteratur fremgik det, at behandling med cholsyre reducerer mængden af unormale galdesyrer hos patienter, genopretter normale leverfunktioner og bidrager til at forsinke eller forhindre behovet for levertransplantation .
Hvilken risiko er der forbundet med Orphacol - Cholsyre?
Bivirkninger set med Orphacol er diarré, kløe, øgede transaminaser (leverenzymer) og undertiden galdesten, selvom deres hyppighed ikke kan estimeres pålideligt ud fra de begrænsede tilgængelige data. Orphacol må ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for cholsyre eller et af de øvrige indholdsstoffer. Det må ikke bruges til patienter, der tager phenobarbital, en medicin, der bruges til behandling af epilepsi.
Hvorfor er Orphacol - Cholsyre blevet godkendt?
Agenturets udvalg for lægemidler til mennesker (CHMP) bemærkede, at brugen af cholsyre til behandling af medfødte fejl ved primær galdesyresyntese er veletableret i lægepraksis og veldokumenteret i den videnskabelige litteratur, selvom antallet af dokumenterede tilfælde er lav på grund af tilstandens sjældenhed. Han besluttede derfor, at fordelene ved Orphacol er større end risiciene og anbefalede, at det udstedes en 'markedsføringstilladelse' for medicinen. Orphacol blev godkendt under 'ekstraordinære omstændigheder', fordi det ikke var muligt at få fuldstændige oplysninger om Orphacol på grund af sygdommens sjældenhed. Hvert år vil Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgå de nye tilgængelige oplysninger, og dette resumé vil blive opdateret i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger afventes stadig for Orphacol - Cholsyre?
Da Orphacol er blevet godkendt under særlige omstændigheder, vil det selskab, der markedsfører Orphacol, oprette en database over patienter behandlet med Orphacol for at overvåge behandlingens sikkerhed og effekt og vil fremlægge resultaterne for CHMP med regelmæssige og specifikke intervaller.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Orphacol - Cholsyre?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Orphacol bruges så sikkert som muligt. Baseret på denne plan er der tilføjet sikkerhedsoplysninger til produktresuméet og indlægssedlen til Orphacol, herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge. Virksomheden, der fremstiller Orphacol, vil også give læger i alle medlemsstater, der ønsker at ordinere Orphacol, et dossier, der indeholder litteratur om produktet og oplysninger om den korrekte diagnose af disse tilstande, risici for bivirkninger og korrekt brug af medicinen.
Flere oplysninger om Orphacol - Cholsyre
Den 12. september 2013 udstedte Europa -Kommissionen en "markedsføringstilladelse" for Orphacol, der er gyldig i hele EU. For mere information om Orphacol -terapi, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apoteket. Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler til Orphacol er tilgængeligt på agenturets websted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicin / Sjælden sygdomsbetegnelse. Sidste opdatering af dette resumé: 09-2013.
Oplysningerne om Orphacol - Cholsyre offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
