Hvad er Ocaliva - Obeticholic Acid, og hvad bruges det til?
Ocaliva bruges til behandling af voksne patienter med en leversygdom kendt som primær biliær cholangitis, en autoimmun tilstand, hvor der sker en gradvis ødelæggelse af de små galdekanaler i leveren. Disse kanaler fører en væske kaldet galde fra leveren til tarmen, hvor den bruges til at hjælpe med fordøjelsen af fedtstoffer. Som følge af skader på kanalerne opbygger galde i leveren, hvilket forårsager levervævsskade. ardannelse og leversvigt., og kan øge risikoen for leverkræft.
Ocaliva indeholder det aktive stof obeticholsyre. Dette bruges i kombination med en anden medicin, ursodeoxycholsyre (UDCA), til patienter, der ikke reagerer tilstrækkeligt på UDCA alene og alene hos patienter, der ikke kan tage UDCA.
Fordi antallet af patienter med primær biliær cholangitis er lavt, betragtes sygdommen som 'sjælden', og Ocaliva blev betegnet som en 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 27. juli 2010.
Hvordan bruges Ocaliva?
Ocaliva fås som tabletter (5 og 10 mg) og kan kun fås på recept. Den anbefalede startdosis er 5 mg en gang dagligt. Hvis Ocaliva tolereres godt efter seks måneder, kan dosis øges til 10 mg en gang dagligt. Doser kan reduceres, eller behandlingen skal muligvis stoppes hos patienter, der oplever utålelig kløe (en mulig bivirkning af Ocaliva).
Se indlægssedlen for mere information.
Hvordan virker Ocaliva - Obeticholic Acid?
Det aktive stof i Ocaliva, obeticholsyre, er en modificeret form af en galdesyre (galdesyrer er hovedkomponenterne i galde). Det virker primært ved at fæstne til receptorer i leveren og tarmene (farnesoid X -receptorer), der styrer produktionen af galde. Ved at fæstne til disse receptorer reducerer Ocaliva produktionen af galde i leveren, forhindrer den i at akkumulere og beskadiger levervæv.
Hvilken fordel har Ocaliva - Obeticholic Acid vist under undersøgelserne?
Ocaliva blev sammenlignet med placebo (en dummy -behandling) i en hovedundersøgelse, der omfattede 217 voksne med primær biliær cholangitis, der havde taget UDCA i mindst 1 år, eller som ikke kunne tage UDCA. Målingen af effektivitet var baseret på antallet af patienter, hvis blodniveauer af stoffer som bilirubin og ALP (markører for leverskade) var faldet med mindst 15% (for ALP) og under en bestemt værdi, der blev anset for normal (for bilirubin) efter 1 års behandling.
Undersøgelsen viste, at Ocaliva var mere effektiv end placebo til at reducere niveauerne af bilirubin og ALP i blodet: niveauerne faldt med den nødvendige mængde hos 47% (34 ud af 73) af patienterne behandlet med Ocaliva 10 mg og hos 46% (32 ud af 73 ) 70) af patienter behandlet med stigende doser Ocaliva (5 mg til 10 mg) sammenlignet med 10% (7 ud af 73) af patienter behandlet med placebo.
Hvilke risici er forbundet med Ocaliva - Obeticholic Acid?
De mest almindelige bivirkninger ved Ocaliva er kløe (som kan påvirke mere end 6 ud af 10 personer) og træthed (som kan påvirke mere end 2 ud af 10 personer). Kløe er også den mest almindelige bivirkning, der kan føre til afbrydelse af behandlingen. I de fleste observerede tilfælde forekom kløe inden for den første behandlingsmåned, der havde en tendens til at forsvinde over tid, mens behandlingen fortsatte. "Komplet liste over bivirkninger rapporteret med Ocaliva, se indlægsseddel.
Ocaliva må ikke anvendes til patienter med fuldstændig blokerede galdeganger. Se den fulde liste over begrænsninger i indlægssedlen.
Hvorfor er Ocaliva - Obeticholsyre blevet godkendt?
Patienter med primær biliær cholangitis har begrænsede behandlingsmuligheder. Det har vist sig, at Ocaliva reducerer bilirubin og ALP i blodet hos patienter med primær biliær cholangitis, herunder dem, der ikke kunne behandles med UDCA. Reduktionerne i bilirubin og ALP viste sig at være sådan, at de var tegn på forbedret levertilstand. De kliniske fordele ved Ocaliva skal imidlertid påvises i yderligere undersøgelser. Lægemidlets sikkerhedsprofil blev anset for at være gunstig med bivirkninger, der var tålelige og håndterbare med understøttende behandling (f.eks. For kløe) og dosisjusteringer. Agenturets udvalg for lægemidler til mennesker (CHMP) besluttede derfor, at fordelene ved Ocaliva er større end risiciene, og anbefalede, at det godkendes til brug i EU.
Ocaliva har fået "betinget godkendelse". Det betyder, at der i fremtiden vil være mere information om medicinen, som virksomheden skal levere. Hvert år vil Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgå de nye tilgængelige oplysninger, og dette resumé vil blive opdateret i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger afventer vi stadig for Ocaliva?
Da der er givet en betinget godkendelse for Ocaliva, vil virksomheden, der markedsfører Ocaliva, levere yderligere data fra to undersøgelser for at bekræfte lægemidlets effekt og sikkerhed. Det første studie er designet til at demonstrere den kliniske fordel ved Ocaliva, mens det andet studie vil evaluere fordelene ved Ocaliva hos patienter med moderat til svær leversygdom.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Ocaliva - Obeticholic Acid?
De anbefalinger og forholdsregler, der skal overholdes af sundhedspersonale og patienter for, at Ocaliva skal bruges sikkert og effektivt, er beskrevet i produktresuméet og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Ocaliva - Obeticholic Acid
Den komplette version af Ocalivas EPAR findes på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicin / European public assessment reports. For mere information om Ocaliva -behandling, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler til Ocaliva er tilgængeligt på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Sjælden sygdom.
Oplysningerne om Ocaliva - Obeticholic Acid offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
