Lægemidler til behandling af seglcelleanæmi

Definition

Seglcelleanæmi er en arvelig form for anæmi, hvor antallet af erytrocytter, der cirkulerer i blodet, er så lavt, at det ikke garanterer tilstrækkelig ilttransport i hele kroppen. Det kaldes "seglcelle" på grund af den særlige strukturelle form af rødt blod celler: disse celler er ikke afrundede, bikonkave og elastiske, men antager en seglform, har en tendens til at aggregeres og er skrøbelige og kantede.

Årsager

Årsagen, der udløser seglcelleanæmi, ligger i en genetisk mutation på det gen, der er ansvarlig for produktionen af hæmoglobin, derfor er det ikke forbundet med hverken fødevaremangel (f.eks. Jernmangelanæmi) eller infektioner (f.eks. Perniciøs anæmi, som kan afhænge af mave -fornærmelser af "H. Pilory). Seglcelleanæmi er en autosomal recessiv sygdom.

Symptomer

Smerter, hovedpine og åndedræts- og synsproblemer er de symptomer, der kendetegner seglcelleanæmi; mere præcist opfattes smerterne ofte i ryg, mave, bryst og knogler og kan være af forskellig karakter, der varer et par minutter eller varer i timer eller dage. Åndedrætsbesvær falder ofte sammen med sportsaktiviteter, men kan også forekomme under hvile. Seglcelleanæmi øger risikoen for infektioner.

Oplysningerne om seglcelleanæmi - lægemidler til behandling af seglcelleanæmi er ikke beregnet til at erstatte det direkte forhold mellem en sundhedspersonale og en patient.Spørg altid din læge og / eller specialist, før du tager seglcelleanæmi - Lægemidler til behandling af segl celle anæmi.

Lægemidler

Desværre er der ingen lægemiddelkur, der kan sikre fuldstændig genopretning fra seglcelleanæmi; nogle lægemidler kan dog lindre smerter og forhindre komplikationer forbundet med sygdommen.
Knoglemarvstransplantation er derimod den eneste terapeutiske løsning, der definitivt løser seglcelleanæmi, selvom denne medicinske procedure er ekstremt kompliceret og indebærer alvorlige risici, herunder død. Det skal dog understreges, at det er meget svært at finde en kompatibel donor.
Blodtransfusioner og ilttilskud er yderligere terapeutiske procedurer, der er nyttige til at lindre de smertefulde symptomer, der ledsager seglcelleanæmi.

Følgende er de klasser af lægemidler, der er mest anvendt i behandlingen mod seglcelleanæmi og nogle eksempler på farmakologiske specialer; det er op til lægen at vælge den mest egnede aktive ingrediens og dosering til patienten, baseret på sygdommens sværhedsgrad , patientens tilstandssundhed og hans reaktion på behandlingen:

Antibiotika: vi har set, at seglcelleanæmi øger risikoen for at pådrage sig infektioner; derfor kan patienter, der er berørt af det, foretage forebyggende antibiotikabehandling.Især:

Penicillin G eller benzylpenicillin (f.eks. Benzyl B, Benzyl P): kan gives til babyer så tidligt som to måneder efter fødslen; administration af dette antibiotikum anbefales altid i op til 5 år for at forhindre lungebetændelse og andre mere farlige infektioner, især for børn. Doseringen skal altid fastsættes af lægen; vejledende er den anbefalede dosis til forebyggelse af streptokokinfektioner at tage 1-5 millioner enheder intravenøst (ladningsdosis), selv flere gange i løbet af dagen.

Smertestillende midler (NSAID'er og kortikosteroider): Da smerter er næsten konstant hos alle seglcelleanæmi patienter, er administration af smertestillende midler (som ikke hjælper med at bekæmpe den udløsende årsag) et meget vigtigt hjælpemiddel til at lindre symptomerne.

Vaccination: Da anæmi favoriserer infektioner, især for berørte børn, anbefales vaccination ved vaccination. Kontakt din læge.

Ureaderivater (hydroxyurinstof): lægemidlet anvendes generelt inden for onkologi; nogle seglcellepatienter behandles imidlertid med denne aktive ingrediens, både fordi det lindrer smerterne forbundet med sygdommen, og fordi det reducerer behovet for blodtransfusioner. Lægemidlet virker ved at stimulere produktionen af føtalt hæmoglobin (en type hæmoglobin hos nyfødte, der kan forhindre udviklingen af seglceller).

Hydroxyurinstof (f.eks. Onco-carbid): Doseringen af dette lægemiddel til seglcelleanæmi er at tage 15 mg / kg en gang dagligt. Det er muligt at øge dosis med 5 mg / kg / dag hver 3. måned, op til et maksimum 35 mg / kg / dag. Hydroxyurinstof kan kun bruges ved alvorlig seglcelleanæmi og akutte smertefulde kriser; må ikke bruges i lange perioder, da det ser ud til at favorisere leukæmi eller andre kræftformer.

Bronkodilatatorer: seglcelleanæmi ledsages ofte af mere eller mindre intense åndedrætsbesvær (f.eks. Astma), som kan kontrolleres med bronchodilator -lægemidler.

Ipratropiumbromid (f.eks. Atem, Breva): lægemidlet er tilgængeligt i formuleringer, der kun består af den aktive ingrediens eller i forbindelse med beta2-agonistlægemidler. Ved aerosol gentages 2 inhalationer (36 mcg) 4 gange om dagen (må ikke overstige 12 inhalationer om dagen). Alternativt kan du tage et enkeltdosis 500 mg hætteglas (forstøvet opløsning) 3-4 gange om dagen. Lægemidlet er indiceret til behandling af astma og alvorlige vejrtrækningsbesvær udløst af seglcelleanæmi.
Isoetarin: tilhørende klassen af bronkodilaterende lægemidler sikrer isoetarin en afslappende virkning på bronchiale glatte muskler.
Theophyllin (f.eks. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): theophyllin er et xanthin-lægemiddel, der bruges i terapi til at reducere bronchokonstriktor-stimulansen, selv i tilfælde af seglcelleanæmi. Lægemidlet tages i en ladningsdosis på 5 mg / kg. Kontakt din læge.

Integration af folsyre, vitamin E og zink: i tilfælde af seglcelleanæmi synes administration af vitamin B9 og zink at være særligt velegnet:

Folinsyre (f.eks. Folina, Fertifol, Folidex): fås både som bløde kapsler med 5 mg aktiv ingrediens (tages 1-3 gange om dagen) og som en opløsning til injektion af 15 mg folsyre (taget én gang dag, intramuskulært). Vitamin B9 kan forhindre ændringer og skader på blodkar, hvilket er muligt i forbindelse med seglcelleanæmi.
E -vitamin (f.eks. Sursum, Ephynal, Rigentex): E -vitamin, antioxidant par excellence, reducerer oxidativt stress inde i de røde blodlegemer hos patienter, der lider af seglcellesygdomme og thalassæmi. Generelt anbefales det at tage en dosis aktiv. Lig. til 200 enheder (10 ml), oralt (oral væskeformulering), en gang dagligt.
Zink (f.eks. Zincometil, Ektogan, ZMA): vejledende tages 50 mg aktiv ingrediens tre gange om dagen. Tilskuddet af zink gør det muligt at reducere hyppigheden af smertefulde kriser i forbindelse med seglcelleanæmi.

Farmakologiske forventninger og håb for fremtiden: I øjeblikket kan seglcelleanæmi ikke helbredes, men forskere håber, og nye behandlinger testes:

Nitrogenoxidtilskud: Ved at reducere viskositeten af røde blodlegemer og skabe en udvidelse af blodkar kunne nitrogenoxid forhindre sammenlægning af seglceller
Genterapi: Indførelse af et sundt gen i knoglemarven (ansvarlig for at producere føtalt hæmoglobin) kan genbalancere det fysiologiske hæmoglobinniveau.
Deaktivering af det defekte gen: i betragtning af at "seglcelleanæmi er forårsaget af en" ændring af et gen, kan deaktivering af det samme være en løsningsstrategi.
Innovative lægemidler til behandling af seglcelleanæmi, der sigter mod at øge syntesen af føtalt hæmoglobin, nyttigt til at forhindre dannelse af seglceller.