Diacomit - stiripentol

Hvad er Diacomit?

Diacomit er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof stiripentol. Den fås i kapsler eller i poser indeholdende (250 og 500 mg). Poserne indeholder et pulver, der bruges til at fremstille en oral suspension (en væske, der indeholder faste partikler).

Hvad bruges Diacomit til?

Diacomit er et antiepileptisk lægemiddel. Det er indiceret til børn med en meget sjælden form for epilepsi kaldet "alvorlig myoklonisk epilepsi fra" barndommen "(EMSI), også kendt som Dravet syndrom. Denne type epilepsi påvirker små børn. Diacomit er indiceret som supplerende behandling. Til clobazam og valproat (andre antiepileptika) til behandling af tonisk-kloniske anfald (de mest alvorlige anfald, hvor bevidsthedstab opstår), som ikke kan kontrolleres tilstrækkeligt med clobazam og valproat.
Fordi antallet af patienter med EMSI er lavt, betragtes sygdommen som 'sjælden', og Diacomit blev betegnet som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes til sjældne sygdomme) den 5. december 2001.
Medicinen kan kun fås på recept.

Hvordan bruges Diacomit?

Diacomit -behandling bør kun administreres under tæt tilsyn af en læge med erfaring i diagnosticering og håndtering af spædbørns- og børnepilepsi (en børnelæge eller pædiatrisk neurolog). Den normale dosis er 50 mg / kg legemsvægt. Opdelt i to eller tre doser under hele Behandlingen starter normalt med en reduceret dosis af lægemidlet, som gradvist øges til den anbefalede dosis over tre dage. Efter start af Diacomit -behandling kan det være nødvendigt at reducere dosis af clobazam. Normalt behøver valproatdosis ikke at blive justeret.
De vigtigste undersøgelser vedrørende Diacomit blev udført hos børn over tre år. Beslutningen om brug af Diacomit til børn under tre år skal træffes individuelt efter behov: det vil sige, at stoffet kun kan gives til yngre børn, hvis diagnosen EMSI er blevet bekræftet.
Diacomit bør tages sammen med mad, men ikke med mælk eller mejeriprodukter, kulsyreholdige drikkevarer, frugtsaft eller mad og drikkevarer, der indeholder koffein eller theophyllin (et stof, der f.eks. Findes i sort og grøn te).

Hvordan fungerer Diacomit?

Virkningsmåden for det aktive stof i Diacomit, stiripentol, som et antiepileptisk lægemiddel er endnu ikke fuldt ud kendt.Det er muligt, at det virker ved at forstærke aktiviteten af ​​andre antiepileptika ved at reducere deres metabolisme i leveren. Det er også muligt, at det øger niveauerne af en "neurotransmitter" kaldet gamma-aminosmørsyre (GABA) i mellemrummene mellem nerveceller i hjernen. Neurotransmittere er stoffer i kroppen, der overfører signaler fra en nervecelle til en anden.

Hvordan er Diacomit blevet undersøgt?

Virkningerne af Diacomit blev først testet i eksperimentelle modeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.
De to hovedundersøgelser med Diacomit involverede 65 børn og unge mellem tre og 18 år.Undersøgelserne sammenlignede effekten af ​​Diacomit i kapsler eller breve med placebo (en dummy-behandling) hos disse patienter som et supplement til eksisterende behandlinger med clobazam og valproat. Det vigtigste mål for effekt var antallet af patienter, der var "reaktive" til behandling. En patient blev defineret som "reaktiv", hvis antallet af anfald i den anden behandlingsmåned var faldet med mindst 50% i forhold til i måneden forud for behandlingsstart.

Hvilken fordel har Diacomit vist under undersøgelserne?

Antallet af patienter, der reagerede på Diacomit, var højere end for patienter behandlet med placebo. I den første undersøgelse reagerede 71% af patienterne, der tog Diacomit på behandling (15 ud af 21), sammenlignet med 5% i placebogruppen (1 ud af 20). Lignende resultater blev også set i den anden undersøgelse med 67% af patienterne, der reagerede på Diacomit (8 ud af 12), sammenlignet med 9% i placebogruppen (1 ud af 9). Det er imidlertid uklart, om denne effekt skyldes Diacomit eller de øgede niveauer af de andre antiepileptika.

Hvilken risiko er der forbundet med Diacomit?

De mest almindelige bivirkninger set med Diacomit (mere end 1 ud af 10 patienter) er anoreksi (tab af appetit), vægttab, søvnløshed, søvnighed, ataksi (manglende evne til at koordinere muskelbevægelser), hypotoni (muskelsvaghed) og dystoni (muskler) . Den fuldstændige liste over rapporterede bivirkninger ved Diacomit fremgår af indlægssedlen.
Diacomit må ikke anvendes til personer, der er overfølsomme (allergiske) over for stiripentol eller et af de øvrige indholdsstoffer. Det bør heller ikke bruges til patienter, der tidligere har haft psykose (alvorlig mental tilstand, der involverer en ændret virkelighedsfornemmelse) og med vrangforestillingsepisoder (mental tilstand præget af forvirring, spænding, rastløshed og hallucinationer). Der skal udvises særlig forsigtighed, når Diacomit administreres samtidigt med andre lægemidler. Den komplette liste over disse lægemidler findes i indlægssedlen.

Hvorfor er Diacomit blevet godkendt?

Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at Diacomit har vist sig at være effektivt til behandling af EMSI, selvom antallet af undersøgelser er lille og deres varighed kortere end den, der er forudset af komitéen. Udvalget besluttede, at Diacomit's fordelene er større end risiciene ved brug i kombination med clobazam og valproat i supplerende behandling af ildfaste generaliserede tonisk-kloniske anfald hos patienter med svær myoklonisk epilepsi hos børn, EMSI (eller Dravet syndrom), hvor anfald ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med clobazam og valproat , og udvalget anbefalede derfor, at Diacomit udstedes en markedsføringstilladelse.
Diacomit har opnået "betinget godkendelse". Det betyder, at der afventes yderligere data om stoffet. Hvert år gennemgår Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) alle nye oplysninger, der bliver tilgængelige, og opdaterer om nødvendigt dette resumé.

Hvilke oplysninger venter der stadig på Diacomit?

Virksomheden, der laver Diacomit, vil foretage en undersøgelse, der sammenligner Diacomit med clobazam, som en tillægsbehandling i den igangværende behandling af patienter, hvis symptomer ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med clobazam og valproat.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre sikker brug af Diacomit?

Virksomheden, der fremstiller Diacomit, vil overvåge lægemidlets virkninger på maven og tarmene og på væksthastigheden, især hvis det tages samtidigt med valproat. Det vil også se på virkningerne af at tage Diacomit sammen med andre lægemidler. Risikoen for langvarig behandling problemer, der påvirker hjernen og nervesystemet.

Andre oplysninger om Diacomit:

Den 4. januar 2007 udstedte Europa -Kommissionen Biocodex en "markedsføringstilladelse" for Diacomit, der er gyldig i hele EU.
For et sammendrag af udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler i relation til Diacomit klik her.
For den fulde version af Diacomits EPAR klik her.

Sidste opdatering af denne oversigt: 12-2008.

Oplysningerne om Diacomit - stiripentolo, der er offentliggjort på denne side, kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.