Mozobil - plerixafor

Hvad er Mozobil?

Mozobil er en injektionsvæske, opløsning, der indeholder det aktive stof plerixafor.

Hvad bruges Mozobil til?

Mozobil bruges til at hjælpe med at høste hæmatopoietiske stamceller (celler fundet i knoglemarven, der kan mutere til forskellige blodceller) til transplantation. Det bruges til patienter med lymfom eller myelomatose (typer af kræft i blodlegemer) til autolog transplantation (når patientens egne celler bruges i transplantationen). Det bruges kun til patienter, hvor stamcelleopsamling er vanskelig.
Fordi antallet af patienter, der kræver hæmatopoietisk stamcellemobilisering og -indsamling, er lavt, betragtes denne tilstand som 'sjælden', og derfor blev Mozobil betegnet som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 20. oktober 2004.

Hvordan bruges Mozobil?

Mozobil -terapi bør initieres og overvåges af en læge med erfaring inden for onkologi eller hæmatologi. Efter indgivelse af Mozobil til patienten skal patientens stamceller ekstraheres fra blodet og opbevares før transplantation. Terapien skal derfor udføres i samarbejde med et specialiseret center med erfaring inden for dette område, og hvor stamcelleovervågning kan udføres korrekt.
Mozobil bruges sammen med et hormon kaldet granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF). G-CSF bruges alene i fire dage før tilsætning af Mozobil. Mozobil
det gives ved injektion under huden, seks til elleve timer før hver session i patientens blodopsamling og stamcelleekstraktion.Den kan bruges i op til syv dage i træk.

Hvordan fungerer Mozobil?

Mozobil bruges til at hjælpe med at flytte ("mobilisere") stamceller fra knoglemarven, så de kan frigives til blodet. Plerixafor, det aktive stof i Mozobil, virker ved at hæmme aktiviteten af ​​et protein kaldet 'kemokin CXCR4 -receptoren'. Dette protein hjælper med at fastholde stamceller i knoglemarven. Ved at blokere dets aktivitet tillader Mozobil at frigive stamceller i blod, så de kan opsamles.

Hvordan er Mozobil blevet undersøgt?

Virkningen af ​​Mozobil blev først testet i eksperimentelle modeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.
Mozobil er blevet sammenlignet med placebo (en dummy-behandling) i to hovedundersøgelser med 298 voksne med en type lymfom kaldet non-Hodgkins lymfom og 302 voksne med myelomatose. Alle patienter modtog også G-CSF. Det vigtigste mål for effektivitet var antallet af patienter, hvor det var muligt at opsamle et bestemt antal stamceller fra blodet i 2-4 dages opsamling. Undersøgelserne undersøgte også antallet af patienter med et bestemt antal stamceller indsamlet, og i hvem stamcellerne blev succesfuldt podet (begyndte at vokse normalt og producere blodlegemer).

Hvilken fordel har Mozobil vist under undersøgelserne?

Mozobil var mere effektiv end placebo til at mobilisere stamceller fra knoglemarven og ind i blodet. Blandt patienter med lymfom opnåede 60% af dem, der fik Mozobil, deres stamcelleantal inden for 4 dage efter opsamling (89 ud af 150) sammenlignet med 20% af patienterne, der fik placebo (29 af 148). Blandt patienter med myelomatose, 72% af dem, der modtog Mozobil, opnåede deres stamcelleantal (106 ud af 148) sammenlignet med 34% af patienterne, der fik placebo (53 mod 154). I begge undersøgelser var der flere patienter, der modtog Mozobil, der opfyldte stamcellemålet, og hvor stamcellerne med succes blev podet.

Hvilken risiko er der forbundet med Mozobil?

De mest almindelige bivirkninger ved Mozobil (ses hos mere end 1 ud af 10 patienter) er diarré, kvalme og reaktioner på injektionsstedet. Den fuldstændige liste over rapporterede bivirkninger for Mozobil findes i indlægssedlen.
Mozobil må ikke bruges til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for plerixafor eller et af de øvrige indholdsstoffer.

Hvorfor er Mozobil blevet godkendt?

Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) besluttede, at fordelene ved Mozobil er større end risiciene ved brug i kombination med G-CSF for at forbedre mobilisering af hæmatopoietiske stamceller til perifert blod til opsamling og efterfølgende autolog transplantation ved lymfom og myelomatose patienter med dårlig cellemobilisering Udvalget anbefalede udstedelse af en markedsføringstilladelse til Mozobil.

Andre oplysninger om Mozobil:

Den 31. juli 2009 udstedte Europa -Kommissionen Genzyme Europe B.V. en "tilladelse
når det bringes på markedet for Mozobil, gyldigt i hele EU.
Klik her for at opsummere udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler om Mobozil.
For den fulde version af Mozobils EPAR klik her.

Sidste opdatering af denne oversigt: 06-2009

Oplysningerne om Mozobil - plerixafor offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.