Hvad er Spinraza - Nusinersen, og hvad bruges det til?
Spinraza er en medicin, der bruges til behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA), en genetisk sygdom, der forårsager muskelsvaghed og atrofi, herunder i lungemusklerne. Sygdommen er forbundet med en defekt i kromosom 5q og symptomer begynder normalt kort tid efter fødslen.
Fordi antallet af patienter med SMA er lavt, betragtes sygdommen som 'sjælden', og Spinraza blev udpeget som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der bruges til sjældne sygdomme) den 2. april 2012.
Spinraza indeholder det aktive stof nusinersen.
Hvordan bruges Spinraza?
Spinraza kan kun fås på recept, og behandlingen bør startes af en læge med erfaring i håndtering af SMA.
Lægemidlet fås som injektionsvæske, opløsning i 12 mg hætteglas. Det gives som en intratekal injektion (i lænden, direkte ind i rygsøjlen) af en læge eller sygeplejerske, der har erfaring med at udføre denne procedure.Patienten skal muligvis bedøves (gives medicin for at berolige ham), før han giver Spinraza.
Den anbefalede dosis er 12 mg (et hætteglas), der skal administreres hurtigst muligt efter, at patienten er blevet diagnosticeret med SMA. Den første dosis skal efterfølges af 3 doser mere, efter 2, 4 og 9 uger og derefter med en dosis hver 4. måned derefter. Behandlingen bør fortsætte, så længe patienten har gavn af den. Se indlægssedlen for mere information.
Hvordan fungerer Spinraza - Nusinersen?
Patienter med SMA mangler et protein kaldet 'motor neuron survival factor' (SMN), hvilket er afgørende for overlevelse og normal funktion af motorneuroner (nerveceller i rygmarven, der styrer muskelbevægelse). SMN -proteinet produceres af to gener, SMN1 og SMN2. Patienter med SMA mangler SMN1-genet, men har SMN2-genet, der for det meste producerer et kort SMN-protein, der ikke fungerer så godt som et protein i fuld længde.
Spinraza er et syntetisk antisense-oligonukleotid (en type genetisk materiale), der tillader SMN2-genet at lave proteinet i fuld længde, der kan fungere normalt. Dette erstatter det manglende protein og lindrer derved symptomerne på sygdommen.
Hvilken fordel har Spinraza - Nusinersen vist under undersøgelserne?
En hovedundersøgelse med 121 spædbørn (gennemsnitsalder 7 måneder) med SMA viste, at Spinraza er effektiv til at forbedre bevægelsen sammenlignet med placebo (dummy -injektion).
Efter et års behandling havde 51% af spædbørn, der fik Spinraza (37 ud af 73) fremskridt med at udvikle hovedkontrol, rullende, siddende, kravlende, stående og gående, mens der ikke blev observeret lignende fremskridt hos spædbørn, der fik placebo. , overlevede de fleste spædbørn, der blev behandlet med Spinraza, længere og krævede assisteret vejrtrækning senere end dem, der fik placebo.
En anden undersøgelse er i gang for at evaluere effekten af Spinraza hos børn med mindre alvorlig SMA og diagnosticeret på et senere tidspunkt (gennemsnitsalder 3 år). Interimsanalysen viste resultater, der var i overensstemmelse med resultaterne hos spædbørn, hos hvem sygdommen tidligere har været begyndt.
Hvilke risici er forbundet med Spinraza - Nusinersen?
De mest almindelige bivirkninger ved Spinraza (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er hovedpine og rygsmerter; hos nyfødte kunne disse bivirkninger imidlertid ikke vurderes, da de ikke var i stand til at kommunikere dem. Disse bivirkninger menes at være forårsaget af injektionerne i rygsøjlen givet til administration af medicinen.
Den fulde liste over bivirkninger og begrænsninger rapporteret med Spinraza fremgår af indlægssedlen.
Hvorfor er Spinraza - Nusinersen blevet godkendt?
Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) anerkendte i sin vurdering sygdommens alvorlige karakter og det presserende behov for effektive behandlinger.
Spinraza har vist sig at medføre klinisk betydningsfulde forbedringer hos små børn med sygdommen i forskellige sværhedsgrader. Selvom medicinen ikke er blevet testet hos patienter med de mest alvorlige og mildere former for SMA, forventes det at give disse patienter lignende fordele.
Bivirkninger blev anset for at være håndterbare, da de fleste af dem er relateret til indgivelsesvejen for medicinen.
Derfor besluttede CHMP, at fordelene ved Spinraza er større end risiciene, og anbefalede, at det blev godkendt til brug i EU.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Spinraza - Nusinersen?
Virksomheden, der markedsfører Spinraza, vil afslutte igangværende undersøgelser af lægemidlets langsigtede sikkerhed og effekt hos patienter, der har symptomer på SMA og hos patienter, der endnu ikke har symptomer.
Anbefalinger og forholdsregler, der skal overholdes af sundhedspersonale og patienter for, at Spinraza skal bruges sikkert og effektivt, er også blevet rapporteret i produktresuméet og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Spinraza - Nusinersen
Den fulde version af Spinrazas EPAR findes på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicin / European public assessment reports. For mere information om Spinraza -behandling, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler til Spinraza er tilgængeligt på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Sjælden sygdom.
Oplysningerne om Spinraza - Nusinersen, der er offentliggjort på denne side, kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
