Hvad er Soliris?
Soliris er et koncentrat, der skal sammensættes til en infusionsvæske, opløsning. Indeholder den aktive ingrediens eculizumab.
Hvad bruges Soliris til?
Soliris er indiceret til behandling af patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), en sjælden, livstruende genetisk sygdom, der får røde blodlegemer til at blive lyseret (ødelagt) for hurtigt. Konsekvenserne er anæmi (fald i antallet af røde blodlegemer), trombose (dannelse af blodpropper i blodkarrene) og mørk urin.
Fordi antallet af patienter med PNH er lavt, betragtes sygdommen som 'sjælden', og Soliris blev udpeget som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes til sjældne sygdomme) den 17. oktober 2003.
Medicinen kan kun fås på recept.
Hvordan bruges Soliris?
Soliris skal administreres af en sundhedsperson, f.eks. En læge eller sygeplejerske, under opsyn af en læge med erfaring i behandling af patienter med blodsygdomme.
Behandling med Soliris består af en infusion (dryp i en vene) på 600 mg produkt i 25-45 minutter en gang om ugen efterfulgt af en dosis på 900 mg i løbet af den femte uge. Derefter bør dosis opretholdes på 900 mg, givet cirka hver anden uge. Mindst to uger før behandling med Soliris påbegyndes, bør alle patienter vaccineres mod meningitis forårsaget af bakterien. Neisseria meningitidis og skal revaccineres i henhold til gældende retningslinjer.
Patienter, der får Soliris, skal have et særligt kort, der forklarer symptomerne på visse typer infektioner, med advarsel om øjeblikkelig lægehjælp, hvis sådanne symptomer opstår.
Hvordan fungerer Soliris?
Det aktive stof i Soliris, eculizumab, er et monoklonalt antistof. Et monoklonalt antistof er et antistof (en type protein) designet til at genkende og vedhæfte en bestemt struktur (antigenet) i kroppen. Eculizumab blev designet til at binde til komplement til protein C5, en del af kroppens forsvarssystem kaldet "komplement." I PNH har patienter en defekt i CD59 -proteinet placeret på overfladen af røde blodlegemer, som normalt forhindrer komplement i at angribe cellerne . Som en konsekvens af denne defekt ødelægger komplement røde blodlegemer. Ved at blokere komplementproteinet C5 forhindrer eculizumab komplement i at angribe celler, reducerer cellelyse og lindrer sygdomssymptomer.
Hvordan er Soliris blevet undersøgt?
Virkningerne af Soliris blev først testet i eksperimentelle modeller, før de blev undersøgt hos mennesker.
Soliris blev undersøgt i en hovedundersøgelse, der omfattede 88 voksne med PNH, der havde modtaget mindst fire transfusioner for anæmi i det foregående år. Soliris blev sammenlignet med placebo (en dummy -behandling). De vigtigste mål for effektivitet var antallet af patienter, patienter hvis niveauer af hæmoglobin (et protein, der findes i røde blodlegemer) forblev over det individuelle målniveau og antallet af nødvendige transfusioner af røde blodlegemer i løbet af de første 26 uger af behandlingen.
Hvilken fordel har Soliris vist under undersøgelserne?
Soliris var mere effektiv end placebo til forbedring af PNH -symptomer. I hovedundersøgelsen havde 49% af patienterne (21 ud af 43), der blev behandlet med Soliris, stabile hæmoglobinniveauer og havde i gennemsnit ikke brug for transfusioner. Til sammenligning havde ingen af de 44 patienter, der tog placebo, havde stabile hæmoglobinniveauer, og de havde i gennemsnit brug for 10 transfusioner.
Hvilken risiko er der forbundet med Soliris?
Den mest almindelige bivirkning ved Soliris (ses hos mere end 1 ud af 10 patienter) er hovedpine. Se den fulde liste over bivirkninger rapporteret med Soliris i indlægssedlen.
Soliris må ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for eculizumab, museproteiner eller et af de andre stoffer, eller som har eller mistænkes for at have arvet komplementmangler. På grund af den øgede risiko for meningitis bør Soliris ikke gives til personer, der er inficeret med Neisseria meningitidis eller som ikke er blevet vaccineret mod denne bakterie.
Hvorfor er Soliris blevet godkendt?
Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) besluttede, at fordelene ved Soliris er større end risiciene ved behandling af patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), men bemærkede, at beviserne til fordel for Soliris er begrænset til personer, der har tidligere har gennemgået blodtransfusioner. Udvalget anbefalede udstedelse af en markedsføringstilladelse for Soliris.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre sikker brug af Soliris?
Soliris -virksomheden vil blive enige om detaljerne i et system i hver medlemsstat, der sikrer, at lægemidlet først distribueres efter at have verificeret, at patienten er blevet ordentligt vaccineret. Det vil også give foreskrivere og patienter oplysninger om lægemidlets sikkerhed og kontrollere, at læger anvender det sikkert.
Flere oplysninger om Soliris
Den 20. juni 2007 tildelte Europa -Kommissionen Alexion Europe SAS en "markedsføringstilladelse" for Soliris, der er gyldig i hele EU.
For et sammendrag af udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler til Soliris klik her.
For den komplette version af Soliris EPAR klik her.
Sidste opdatering af denne oversigt: 04-2009
Oplysningerne om Soliris - eculizumab offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
