Hvad er Replagal?
Replagal er en infusionsvæske, som indeholder det aktive stof agalsidase alfa.
Hvad bruges Replagal til?
Replagal bruges til behandling af patienter med Fabry -sygdom, en sjælden arvelig tilstand.
Patienter, der lider af denne sygdom, har en mangel på enzymet alfa-galactosidase A. Dette enzym nedbryder normalt lipidet globotriaosylceramid (Gb3) Hvis dette enzym mangler, kan Gb3 ikke nedbrydes og akkumuleres i celler, f.eks. I disse celler . nyre.
Patienter med Fabrys sygdom kan have en lang række symptomer, som omfatter alvorlige lidelser, såsom nyresvigt, hjerteproblemer og slagtilfælde.
Da antallet af patienter med Fabry -sygdom er lavt, betragtes denne sygdom som 'sjælden', og Replagal blev betegnet som 'forældreløs medicin' (en medicin, der bruges til behandling af sjældne sygdomme) den 8. august 2000.
Medicinen kan kun fås på recept.
Hvordan bruges Replagal?
Replagal skal administreres under tilsyn af en læge, der har specialiseret sig i behandling af Fabrys sygdom eller andre arvelige stofskiftesygdomme. Det gives som en intravenøs infusion på 0,2 mg / kg legemsvægt i 40 minutter hver 2. uge. Virkningen af Replagal givet til børn er blevet undersøgt i nogle undersøgelser, og det er derfor blevet foreslået, at Replagal kan bruges til børn fra 7 til 18 år i samme dosis. Patienter, der har alvorlige nyreproblemer, har en lavere respons på behandlingen. Replagal er beregnet til langvarig brug.
Hvordan fungerer Replagal?
Replagal er enzymerstatningsterapi, som er en terapi, der giver patienterne det enzym, de mangler. Replagal er beregnet til at erstatte det humane enzym alfa-galactosidase A, som mennesker med Fabrys sygdom mangler. Det aktive stof i Replagal, agalsidase alfa, er en kopi af det humane enzym produceret ved en metode kaldet 'rekombinant DNA -teknologi': enzymet dannes af en celle, der har modtaget et gen (DNA), der gør det i stand til at producere enzymet . Dette erstatningsenzym fremmer nedbrydningen af Gb3 og forhindrer dets ophobning i cellerne.
Hvordan er Replagal blevet undersøgt?
Replagal er blevet undersøgt i to kliniske undersøgelser med i alt 40 mandlige patienter. Replagal blev sammenlignet med placebo (en dummy -behandling); i en undersøgelse blev dens virkning på smerter målt, mens i en anden undersøgelse blev dens effekt på eliminering af Gb3 fra venstre ventrikel (myokardium) undersøgt. Der blev også udført en undersøgelse hos 15 kvindelige patienter (bærere).
Replagal er også blevet undersøgt hos 24 børn i alderen 6 og et halvt til 18 år.
Hvilken fordel har Replagal vist under undersøgelserne?
Efter 6 måneders behandling reducerede Replagal signifikant smerter hos de behandlede patienter sammenlignet med dem, der fik placebo (en dummy -behandling). Replagal producerede en gennemsnitlig reduktion i venstre ventrikelmasse på 11,5 g, mens patienter behandlet med placebo oplevede en stigning på 21,8 g. Disse resultater indikerer, at symptomerne på sygdommen forbedres, eller at sygdommen forbliver stabil. Hos kvinder var virkningerne sammenlignelige med resultaterne set hos mænd. Børn, der modtog 6 måneders behandling med Replagal, viste ikke en stigning i hjertemasse og blodgb3 -niveauet var faldet.
Hvilken risiko er der forbundet med Replagal?
De mest almindelige bivirkninger (ses hos mere end en ud af 10 patienter under undersøgelserne) er forårsaget af infusionen frem for selve medicinen.Dette er hovedsageligt kuldegysninger, hovedpine, kvalme, pyreksi (feber), rødme i ansigtet og træthed ( træthed), som generelt ikke er alvorlige. Andre meget almindelige bivirkninger omfatter smerter og ubehag. Bivirkninger rapporteret hos børn ligner dem, der ses hos voksne. Se den fulde liste over bivirkninger rapporteret med Replagal i indlægssedlen .
Patienter, der tager Replagal, kan udvikle antistoffer (proteiner produceret som en reaktion på Replagal, hvilket kan forringe behandlingen).
Replagal må ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for agalsidase alfa eller andre ingredienser i medicinen.
Hvorfor er Replagal blevet godkendt?
Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) besluttede, at behandling med Replagal kan give kliniske fordele på lang sigt for patienter med Fabrys sygdom. CHMP besluttede, at fordelene ved Replagal er større end risiciene, og anbefalede, at det udstedes en markedsføringstilladelse for medicinen.
Replagal er blevet godkendt "i særlige tilfælde", da det ikke har været muligt at få mere detaljerede oplysninger om medicinen, da det bruges til at behandle en sjælden sygdom. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) gennemgår årligt nye oplysninger, og dette resumé opdateres om nødvendigt.
Hvilke oplysninger venter der stadig på Replagal?
Virksomheden, der fremstiller Replagal, vil foretage yderligere undersøgelser af medicinen, hovedsageligt for at opnå resultater fra 5 års behandling, andre doser, vedligeholdelsesdoser og undersøgelser hos børn.
Flere oplysninger om Replagal
Den 3. august 2001 tildelte Europa -Kommissionen TKT Europe AB en "markedsføringstilladelse" for Replagal, der er gyldig i hele EU. "Markedsføringstilladelsen" blev fornyet den 3. august 2006. For registrering af forældreløs status for Replagal, klik her.
For den fulde version af Replagals EPAR, klik her.
Sidste opdatering af denne oversigt: 02-2007
Oplysningerne om Replagal - Agalsidase alfa offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
