Hvad er Holoclar, og hvad bruges det til?
Holoclar er en behandling indeholdende stamceller, der bruges til at erstatte beskadigede celler på overfladen (epitel) af hornhinden, den transparente membran, der fører iris (den farvede del af øjet). Det bruges til voksne patienter med moderat til alvorlig limbal stamcelle mangel forårsaget af okulære forbrændinger (herunder kemiske forbrændinger). Patienter med denne tilstand har ikke et tilstrækkeligt antal limbalstamceller, som normalt griber ind i regenereringsprocessen af hornhinden og erstatter de eksterne hornhindeceller, der er beskadiget og ældes. Holoclar er en type avanceret terapimedicin kaldet et 'vævsfremstillet produkt', som er en type medicin, der indeholder celler taget fra patientens limbus (i hjørnerne af hornhinden) og derefter dyrkes i laboratoriet, så de kan bruges at reparere overfladen beskadiget hornhinde. Fordi antallet af patienter med limbal stamcellemangel er lavt, betragtes sygdommen som 'sjælden', og Holoclar blev betegnet som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 7. november 2008.
Hvordan bruges Holoclar?
Holoclar bør kun bruges på hospitaler af en egnet uddannet og kvalificeret øjenlæge og bør kun gives til patienter, hvis limbalceller er blevet brugt til fremstilling af lægemidlet. I den første behandlingsfase fjernes en lille flap af sundt limbalvæv (1-ˆ "2 mm2 i størrelse) fra patienten på et hospital og sendes samme dag til medicinproducenten. Efterfølgende bliver vævscellerne dyrkes i laboratoriet og fryses, indtil datoen for operationen er bekræftet. Optøede celler bruges til at lave Holoclar ved at dyrke dem på en membran, der består af et protein kaldet fibrin. Holoclar, der består af både celler og membran, sendes derefter tilbage til hospitalet, hvor det straks implanteres i patientens øje som en del af operationen. Efter høstning af limbalvæv bør patienter behandles med antibiotika for at forhindre en "øjeninfektion". Efter operationen skal patienten behandles med antibiotika og en passende antiinflammatorisk medicin. Holoclar er kun beregnet til en behandling. Behandlingen kan gentages, hvis den behandlende læge finder det nødvendigt. For mere information, se sammendraget. Egenskaberne ved produktet (også inkluderet i EPAR).
Hvordan fungerer Holoclar?
Det aktive stof i Holoclar er patientens limbalceller, som omfatter celler taget fra overfladen af hornhinden og limbal stamceller dyrket i laboratoriet. Inden Holoclar bruges, skal det beskadigede væv fjernes fra hornhindeoverfladen på det berørte øje. Efter implantering i øjet hjælper Holoclar hornhindecellerne med at erstatte overfladen af hornhinden, mens de limbalke stamceller fungerer som reservoirer for nye celler. regenerere hornhinden
Hvilken fordel har Holoclar vist under undersøgelserne?
Som en del af en retrospektiv undersøgelse med tidligere kliniske data har Holoclar vist sig at være effektiv til at regenerere en stabil hornhindeoverflade hos personer med moderat til svær limbal stamcellemangel forårsaget af forbrændinger. Et år efter implantation med Holoclar blev implantatet anset for at være vellykket hos 75 ud af 104 undersøgte patienter (svarende til 72%) baseret på tilstedeværelsen af en stabil hornhindeoverflade uden overfladefejl og uden eller med begrænset invasion af nye blodkar (en typisk egenskab ved limbal stamcellemangel). Der var også reduktioner i patienters symptomer, herunder smerter og betændelse, samt forbedringer i synet.
Hvilken risiko er der forbundet med Holoclar?
Den mest almindelige bivirkning med Holoclar (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er blefaritis (betændelse i øjenlåget). Se den fulde liste over bivirkninger og begrænsninger i indlægssedlen.
Hvorfor er Holoclar blevet godkendt?
Agenturets Komité for Lægemidler til Mennesker (CHMP) mente, at Holoclar -behandling var effektiv til at genoprette sunde hornhindeoverflader hos patienter med moderat til svær limbal stamcellemangel forårsaget af forbrændinger samt forbedring af symptomer og syn. Udvalget er af den opfattelse at moderate til svære former for stamcellemangel repræsenterer alvorlige tilstande, der, hvis de ikke behandles, kan resultere i alvorlig nedsættelse eller totalt tab af synet. Bivirkninger ved behandling med Holoclar er håndterbare, CHMP besluttede, at Holoclars fordele er større end dens risici og anbefalede, at den blev godkendt til brug i EU. Konklusionen om fordel / risiko -balance for Holoclar er baseret på resultaterne af to retrospektive undersøgelser (udført med brug af tidligere kliniske data). Virksomheden vil stille yderligere data til rådighed fra en potentiel undersøgelse (som registrerer resultater i løbet af undersøgelsen). Derfor har Holoclar fået en "betinget godkendelse". Det betyder, at der i fremtiden vil være mere information om medicinen tilgængelig, som virksomheden skal levere. Hvert år vil Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgå de nye tilgængelige oplysninger og dette resumé vil blive opdateret i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger venter der stadig på Holoclar?
Da en "betinget godkendelse er givet for Holoclar, vil virksomheden, der markedsfører Holoclar, levere yderligere data om medicinen. Især vil virksomheden stille data om risici og fordele ved Holoclar til rådighed fra en potentiel klinisk undersøgelse."
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Holoclar?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Holoclar bruges så sikkert som muligt. Baseret på denne plan er der tilføjet sikkerhedsoplysninger til produktresuméet og indlægssedlen til Holoclar, herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge. Derudover vil virksomheden, der fremstiller Holoclar, give sundhedspersonale undervisningsmateriale om sikker brug af medicinen, herunder oplysninger om patientvalg og overvågning ved afslutningen af undersøgelsen samt om rapportering af bivirkninger. Patientinformationsmateriale vil også være kandidater til behandling Yderligere oplysninger findes i resuméet af risikostyringsplanen
Flere oplysninger om Holoclar
Den 17. februar 2015 udstedte Europa -Kommissionen en "markedsføringstilladelse" for Holoclar, der er gyldig i hele EU. For mere information om Holoclar -terapi, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apoteket. Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler til Holoclar er tilgængeligt på agenturets websted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicin / Sjælden sygdomsbetegnelse. Sidste opdatering af dette resumé: 02-2015.
Oplysningerne om Holoclar, der er offentliggjort på denne side, kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
