Hvad er Cerdelga - eliglustat, og hvad bruges det til?
Cerdelga er et lægemiddel, der er indiceret til langtidsbehandling af voksne patienter med Gauchers sygdom af type 1. Gauchers sygdom er en sjælden arvelig lidelse, hvor en mangel på et enzym kaldet glucocerebrosidase (også kaldet beta-glucosidasesyre) observeres., Som under normale forhold metaboliserer et fedtstof, der kaldes glucosylceramid (eller glucocerebroside). I mangel af enzymet aflejres fedt i kroppen, normalt i leveren, milten og knoglerne. De typiske symptomer på sygdommen resulterer i: anæmi (lavt antal røde blodlegemer), træthed, tendens til blå mærker og blødninger, forstørrelse af milten og leveren, knoglesmerter og brud. Cerdelga bruges til patienter med type 1 Gauchers sygdom, som er den form, der normalt påvirker lever, milt og knogler. Det bruges til mennesker, der metaboliserer det med en normal hastighed (dvs. i såkaldte 'mellemliggende' eller 'omfattende' metaboliserere) eller i en langsommere hastighed ('langsomme metaboliserere'). Fordi antallet af patienter med Gauchers sygdom er lavt, betragtes sygdommen som 'sjælden', og Cerdelga blev betegnet som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 4. december 2007. Cerdelga indeholder det aktive stof eliglustat.
Hvordan bruges Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga fås i kapselform (84 mg), der skal tages gennem munden. Medicinen kan kun fås på recept, og behandlingen bør startes og overvåges af en læge med erfaring i behandling af Gauchers sygdom. Inden behandlingen påbegyndes med Cerdelga, bør der udføres en test for at afgøre, hvor hurtigt medicinen metaboliseres i patienternes kroppe (dvs. for at afgøre, om de er dårlige, mellemliggende eller omfattende metaboliserere). Lægemidlet må ikke gives til patienter, der metaboliserer det med en meget høj hastighed (såkaldte "ultrahurtige metaboliserere") eller til personer, hvis evne til at metabolisere medicinen ikke er kendt, eller som stofskiftet ikke er blevet bestemt i en specifik test. Den anbefalede dosis Cerdelga er af en kapsel to gange dagligt hos patienter med "metabolisk aktivitet inden for det normale område" (mellemliggende eller omfattende metaboliserere). Hos patienter, hvis krop metaboliserer medicinen langsomt (dårlige metaboliserere), er den anbefalede dosis en kapsel en gang dagligt. Se indlægssedlen for mere information.
Hvordan fungerer Cerdelga - eliglustat?
Det aktive stof i Cerdelga, eliglustat, virker ved at blokere virkningen af et enzym, der er involveret i produktionen af glucosylceramid. Da ophobningen af dette fedtstof i organer som milt, lever og knogler er ansvarlig for symptomerne på type 1 Gauchers sygdom reducerer dets produktion med til at begrænse dens ophobning i disse organer, som derfor fungerer bedre.
Hvilken fordel har Cerdelga - eliglustat vist under undersøgelserne?
Cerdelga viste sig at være effektiv til behandling af Gauchers sygdom i to hovedundersøgelser: I den første undersøgelse, der hovedsageligt kiggede på reduktionen i miltens størrelse, deltog 40 tidligere ubehandlede patienter med Gauchers sygdom af type 1. behandlet med eliglustat havde en gennemsnitlig reduktion i miltstørrelse på 28% sammenlignet med stigningen på 2% set hos patienter behandlet med placebo (en dummy -behandling) ni måneder efter behandlingen. Patienter behandlet med Cerdelga viste også forbedring af andre tegn på sygdommen, herunder en reduktion i leverens størrelse og en stigning i hæmoglobinniveauer (proteinet i røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen). Effekten af Cerdelga blev også påvist i en anden undersøgelse, der omfattede 160 patienter med type 1 Gaucher -sygdom, som tidligere var blevet behandlet med fraværende enzymerstatningsterapi, og hvis sygdomssymptomer var under Nogle patienter blev behandlet med Cerdelga, mens andre blev behandlet med enzymerstatningsterapi. Denne undersøgelse viste, at sygdommen efter et års behandling forblev stabil hos 85% af forsøgspersonerne, der blev behandlet med Cerdelga, sammenlignet med 94% af patienterne, der fortsatte enzymerstatningsterapi.
Hvilken risiko er der forbundet med Cerdelga - eliglustat?
Den mest almindelige bivirkning ved Cerdelga (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er diarré, som rammer cirka 6 ud af 100 patienter. De fleste bivirkninger er milde og forbigående. Se den fulde liste over bivirkninger, der er påvist med Cerdelga indlægsseddel. Cerdelga må ikke tages i kombination med visse lægemidler, der kan forstyrre kroppens evne til at nedbryde det, da denne interferens kan påvirke blodniveauerne i Cerdelga. Se den fulde liste over restriktioner.
Hvorfor er Cerdelga - eliglustat blevet godkendt?
Agenturets Komité for Lægemidler til Mennesker (CHMP) besluttede, at fordelene ved Cerdelga er større end risiciene, og anbefalede, at den blev godkendt til brug i EU. Cerdelga har vist sig at være effektiv til at forbedre symptomerne på sygdommen. flertallet af tidligere ubehandlede patienter med Gauchers sygdom af type 1, samt ved at opretholde stabil sygdom hos de fleste patienter, der tidligere blev behandlet med enzymerstatningsterapi, men et mindretal af patienterne (ca. 15%), der er patienter, der skiftede fra enzymerstatning til Cerdelga reagerede ikke optimalt efter et års behandling. Andre behandlingsmuligheder bør overvejes for disse patienter. Sygdomsprogression bør overvåges periodisk hos alle patienter, der skifter fra terapi Cerdelga -erstatningsenzym Med hensyn til sikkerhed, selvom bivirkninger var af for det meste mild og forbigående, anbefalede CHMP at undersøge lægemidlets langsigtede sikkerhed yderligere.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Cerdelga - eliglustat?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Cerdelga bruges så sikkert som muligt. Baseret på denne plan er der tilføjet sikkerhedsoplysninger til produktresuméet og indlægssedlen til Cerdelga, herunder passende forholdsregler for sundhedspersonale og patienter. Derudover vil virksomheden, der markedsfører Cerdelga, forsyne læger og patienter med undervisningsmateriale for at sikre, at kun personer med type 1 Gauchers sygdom behandles med Cerdelga, og at medicinen ikke bruges i kombination med andre lægemidler, der kan ændre deres blodniveau væsentligt. Alle patienter, der får ordineret Cerdelga, får et alarmkort. Virksomheden vil også føre et register over patienter behandlet med Cerdelga for at vurdere lægemidlets langsigtede sikkerhed. Yderligere oplysninger findes i resuméet af risikostyringsplanen.
Flere oplysninger om Cerdelga - eliglustat
Den 19. januar 2015 udstedte Europa -Kommissionen en "markedsføringstilladelse" for Cerdelga, der er gyldig i hele EU. For mere information om Cerdelga -behandling, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apoteket. Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Sjældne Lægemidler til Cerdelga er tilgængeligt på agenturets websted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicin / Sjælden sygdomsbetegnelse. Sidste opdatering af dette resumé: 01-2015.
Oplysningerne om Cerdelga - eliglustat offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige.For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
