Hvad er Cystadane?
Cystadane er et oralt pulver, der indeholder det aktive stof vandfrit betain.
Hvad bruges Cystadane til?
Cystadane bruges til behandling af homocystinuri som supplement til andre terapier, såsom vitamin B6 (pyridoxin), vitamin B12 (cobalamin), folat og en bestemt diæt.
Homocystinuri er en arvelig (genetisk) sygdom, hvor kroppen ikke er i stand til fuldstændigt at metabolisere aminosyren methionin. Methionin er naturligt til stede i fødeproteiner og omdannes normalt til homocystein, derefter til cystein.Patienter med homocystinuri er ikke i stand til at omdanne homocystein til cystein; derfor ophobes homocystein i blod og urin. Typiske symptomer på homocystinuri omfatter: trombose (dannelse af blodpropper i blodkarrene), knogleskørhed, skeletanomalier, ektopi lentis (anomali, hvor linsen forskydes i forhold til dens normale position) og mental retardering. Det er en alvorlig sygdom med en høj dødelighed. Cystadane bruges til patienter med alle tre kendte typer homocystinuri forårsaget af en mangel på de stoffer, der er nødvendige for methionins metabolisme ("cystathionin beta-syntetase" [CBS] eller "5.10-methylenetetrahydrofolatreduktase" [MTHFR]) eller defekter i "metabolisme af cobalamin cofactor" (cbl).
Fordi antallet af patienter med homocystinuri er lavt, betragtes sygdommen som sjælden, og Cystadane blev udpeget som en 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 9. juli 2001.
Medicinen kan kun fås på recept.
Hvordan bruges Cystadane?
Behandling med Cystadane bør overvåges af en læge med erfaring i behandling af patienter med homocystinuri.
Standarddosis Cystadane anbefalet til patienter over 10 år er 6 g pr. Dag, opdelt i to lige store doser. Børn under 10 år bør tage 100 mg pr. Kg legemsvægt pr. Dag, opdelt i to lige store doser. Dosis til børn kan justeres i henhold til responsen på behandlingen (overvåges ved måling af homocystein -niveauer i blodet); at øge hyppigheden ud over to gange dagligt eller øge dosis ud over 150 mg pr. kilogram legemsvægt forbedrer imidlertid ikke fordelene ved Cystadane.Målet med behandlingen er at holde plasma -homocystein -niveauer under 15 μM eller under den normale værdi. lavt som muligt.Dette opnås normalt inden for en måned.
3 måleskeer leveres med Cystadane, der leverer 100 mg, 150 mg og 1 g
støv. Dosen skal være fuldstændig opløst i vand, juice, mælk, modermælkserstatning eller mad og skal synkes umiddelbart efter blanding.
Hvordan fungerer Cystadane?
Betain er et naturligt stof ekstraheret fra sukkerroer. Ved homocystinuri reducerer betain plasmahomocystein niveauer ved at lette en reaktion i kroppen kaldet "remethylering", hvorved homocystein omdannes tilbage til methionin og forbedrer dermed symptomerne på sygdommen.
Hvordan er Cystadane blevet undersøgt?
Virksomheden præsenterede data om Cystadane fra den videnskabelige litteratur. Blandt disse var 202 rapporter, der beskriver virkningerne af Cystadane givet ved forskellige doser på homocystein -niveauer hos homocystinuri -patienter i forskellige aldre. Oplysninger om symptomer, dosis og behandlingsvarighed og anden medicin, der blev taget, blev også givet til 140 patienter
på samme tid. De fleste patienter tog også vitamin B6 eller B12 eller folat. Oplysningerne fra disse undersøgelser blev sammenlignet med offentliggjorte rapporter, der beskriver det observerede resultat hos ubehandlede patienter med den samme sygdom.
Hvilken fordel har Cystadane vist under undersøgelserne?
Patienter, der tog Cystadane, viste større reduktioner i homocystein-niveauer end ubehandlede patienter, forbundet med forbedring af kardiovaskulære (hjerte- og blodkar) symptomer og forbedring af nervesystemet rapporteret af cirka tre fjerdedele af patienterne under behandling med Cystadane. Lægemidlet var effektivt til behandling af patienter med alle tre typer homocystinuri.
Hvilken risiko er der forbundet med Cystadane?
De hyppigste bivirkninger ved Cystadane (ses hos mere end 1 ud af 10 patienter) er niveauer
forhøjede plasmaniveauer af methionin. Methioninniveauer skal overvåges hos patienter, der tager Cystadane, da en stigning i disse niveauer kan være forbundet med hjerneødem (hævelse af hjernen). Patienter med symptomer på cerebralt ødem, såsom morgenhovedpine med opkastning eller synsforandringer, bør underrette deres læge, da behandling med Cystadane muligvis skal stoppes. Den fulde liste over rapporterede bivirkninger ved Cystadane fremgår af indlægssedlen.Cystadane bør ikke anvendes til patienter, der er overfølsomme (allergiske) over for betain.
Hvorfor er Cystadane blevet godkendt?
Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) konkluderede, at på trods af de begrænsede systematiske undersøgelser, der er udført med Cystadane, er medicinen nyttig som en supplerende behandling til behandling af homocystinuri, som supplement til vitaminbaserede terapier og i kombination med en specifik kost Udvalget bemærker, at Cystadane ikke er en erstatning for andre behandlinger.
CHMP besluttede, at fordelene ved Cystadane er større end risiciene som en tillægsbehandling til homocystinuri, når det bruges i henhold til produktets anvisninger, og anbefalede derfor, at det udstedes en markedsføringstilladelse.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre sikker brug af Cystadane?
Virksomheden, der laver Cystadane, vil oprette et register over patienter, der tager medicinen til
overvåge deres sikkerhed. Det vil især overvåge tilfælde af cerebralt ødem, som er blevet observeret hos et lille antal patienter under forsøg med lægemidlet.
Andre oplysninger om Cystadane:
Den 15. februar 2007 meddelte Europa -Kommissionen Orphan Europe SARL en "markedsføringstilladelse" for Cystadane, der er gyldig i hele EU.
For at registrere betegnelsen for Cystadane som et forældreløst lægemiddel klik her.
For den fulde version af Cystadane EPAR klik her.
Sidste opdatering af denne oversigt: 01-2007.
Oplysningerne om Cystadane - Betaine vandfri offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.
