Hvad er Kolbam - Cholsyre, og hvad bruges det til?
Kolbam er et lægemiddel, der indeholder cholsyre som aktiv ingrediens.Cholsyre er en 'primær galdesyre', en vigtig bestanddel af galde (en væske produceret af leveren, der hjælper med fordøjelsen af fedtstoffer).
Kolbam er godkendt til livstidsbehandling af voksne og børn i mindst en måneds alder, der ikke er i stand til at producere tilstrækkelige mængder primære galdesyrer, såsom cholsyre, på grund af specifikke genetiske abnormiteter, der resulterer i mangel på følgende leverenzymer: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase eller cholesterol 7Î ± -hydroxylase.
Når primære galdesyrer mangler, producerer kroppen unormale galdesyrer, der kan skade leveren, med risiko for livstruende leversvigt. Disse lidelser er kendt som "medfødte defekter ved primær galdesyresyntese".
Fordi antallet af patienter med medfødte defekter ved primær galdesyresyntese er lavt, betragtes tilstanden som 'sjælden', og Kolbam blev udpeget som 'forældreløs medicin' (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 28. oktober 2009.
Hvordan bruges Kolbam?
Kolbam kan kun fås på recept, og behandlingen bør startes og overvåges af en læge, der har specialiseret sig i de sygdomme, der behandles med Kolbam.
Kolbam fås i kapsler (50 mg og 250 mg). Den daglige dosis bestemmes og justeres under behandlingsforløbet baseret på blod (blod) og urinindhold af galdesyrer og leverfunktionen for hver patient. Den maksimale daglige dosis bør ikke overstige 15 mg pr. Kg legemsvægt.
Kolbam bør tages på omtrent samme tid hver dag i forbindelse med et måltid. For små børn, der ikke er i stand til at sluge kapslerne, kan indholdet blandes med modermælkserstatning, modermælk, kartoffelmos eller frugtpuré.
Se indlægssedlen for mere information.
Hvordan virker Kolbam - Cholsyre?
Cholsyre er en af de vigtigste primære galdesyrer produceret af leveren. Cholsyre indeholdt i Kolbam erstatter den manglende cholsyre i patientens krop. På denne måde hjælper det med at reducere produktionen af unormale galdesyrer og fremmer den normale aktivitet af galde i fordøjelsessystemet og lindrer symptomerne på lidelsen.
Hvilken fordel har Kolbam - Cholsyre vist under undersøgelserne?
Kolbam blev undersøgt i en hovedundersøgelse, der omfattede 52 patienter med medfødte defekter ved primær galdesyresyntese, herunder 7 patienter med mangel på sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase eller kolesterol 7Î ± -hydroxylase. Vigtigste effektparametre var ændringer i galde syreniveauer og leverfunktion før og efter behandling med Kolbam. Kolbam har vist sig at reducere mængden af unormale galdesyrer og forbedre leverfunktionen i den generelle population af patienter med medfødte defekter. primær galdesyresyntese og en forbedringstendens blev observeret i hver enkelt enzymmangel, og disse resultater var i overensstemmelse med kliniske forventninger og data fra den medicinske litteratur.
Hvilken risiko er der forbundet med Kolbam - Cholsyre?
Kolbam -bivirkninger er normalt milde til moderate i sværhedsgrad og forbigående. De mest almindelige bivirkninger (som kan påvirke op til 1 ud af 10 personer) er perifer neuropati (nerveskade i hænder og fødder), diarré, kvalme, sur refluks (tilbagesvaling af mavesyre i munden), esophagitis (betændelse i mund). spiserør), gulsot (gulfarvning af hud og øjne), hudproblemer (læsioner) og utilpashed.
Kolbam må ikke bruges i kombination med phenobarbital (et lægemiddel til behandling af epilepsi).
Den fulde liste over bivirkninger og begrænsninger findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Kolbam - Cholsyre blevet godkendt?
Agenturets Komité for Lægemidler til Mennesker (CHMP) besluttede, at fordelene ved Kolbam er større end risiciene, og anbefalede, at det godkendes til brug i EU.CHMP konkluderede, at Kolbam har gavnlige virkninger hos patienter med mangel på følgende lever enzymer: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase og cholesterol 7Î ± -hydroxylase Med hensyn til sikkerhed forekom de uønskede virkninger ikke alvorlige og reversible.
Kolbam blev godkendt under "ekstraordinære omstændigheder", fordi det ikke var muligt at få fuldstændige oplysninger om Kolbam på grund af sygdommens sjældenhed. Hvert år vil Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgå de nye tilgængelige oplysninger, og dette resumé vil blive opdateret i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger afventer vi stadig for Kolbam - Cholsyre?
Da Kolbam er blevet godkendt under særlige omstændigheder, vil virksomheden, der markedsfører Kolbam, overvåge lægemidlets fordele og sikkerhed mod et patientregister og levere årlige opdateringer.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre en sikker og effektiv brug af Kolbam - Cholsyre?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Kolbam bruges så sikkert som muligt. Baseret på denne plan er der tilføjet sikkerhedsoplysninger til produktresuméet og indlægssedlen til Kolbam, herunder passende forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge.
Desuden vil virksomheden, der markedsfører Kolbam, levere undervisningsmateriale med oplysninger om korrekt og sikker brug af medicinen til alle læger, der forventes at ordinere det.
Flere oplysninger om Kolbam - Cholsyre
For mere information om Kolbam -terapi, læs indlægssedlen (inkluderet i EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Oplysningerne om Kolbam - Cholsyre offentliggjort på denne side kan være forældede eller ufuldstændige. For en korrekt brug af disse oplysninger, se siden Ansvarsfraskrivelse og nyttige oplysninger.